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Kann Zelltherapie die komplexesten Krankheiten besiegen?

15. Juni 2019

Etwa 7.000 Krankheiten gelten als unheilbar, für sie gibt es bislang keine Behandlungsmethode. Daher widmet sich die moderne Medizin, der Ursachenforschung und somit den elementarsten Bausteinen des menschlichen.

BILD SHUTTERSTOCK

„Ich glaube, wir befinden uns an der Schwelle zur nächsten großen Welle pharmazeutischer Innovation“, meint Kemal Malik, ein Vorstandsmitglied der Bayer AG und zuständig für Innovation und Forschung. „Die Verwendung von lebenden Zellen, um das Leben von Menschen zu verbessern.“ Dahinter steckt die revolutionäre Idee, versagende Organe oder Körperteile durch induzierte pluripotente Stammzellen (iPS-Zellen) zu regenerieren. Sie sind quasi Blankozellen, die sich zu jeder anderen Zelle oder Gewebe weiterentwickeln können, aus denen der menschliche Körper besteht. Sie sind unser genetisches Grundmaterial, eine Zelle mit dem Potenzial, alles zu werden, das wir zur Reparatur benötigen. Bis vor kurzem konnten solche pluripotenten Zellen nur aus Embryonen extrahiert werden, was hitzige Debatten um die ethischen Probleme, die mit dieser Medizinforschung einhergehen, auslöste. Nun hat die Wissenschaft eine Möglichkeit gefunden, sie aus normalen Zellen von Erwachsenen entstehen zu lassen. Die kontroversen Diskussionen spielen damit weitestgehend keine Rolle mehr und der Weg ist frei für eine aufsehenerregende, ganz neue Form der Medizin: Zelltherapie.

„Die Wissenschaft, die dahintersteckt, ist wirklich fantastisch“, sagt Malik im Gespräch über die Arbeit von Shinya Yamanaka und John Gurdon, deren Studien über iPS-Zellen ihnen erst vor sechs Jahren den Nobelpreis für Medizin einbrachten. „Sie haben bewiesen, dass man somatische Zellen aus den Haaren oder dem Blut eines Patienten entnehmen und sie zu Stammzellen reprogrammieren kann, die sich danach zu jeder beliebigen Zelle entwickeln können.“ Dazu werden spezifische Proteine mithilfe von Retroviren in die somatische Zelle eingebracht, wo sie die Reprogrammierung bestimmter Gene anregen. Dadurch wird die Zelle in eine iPS-Zelle umgewandelt. BlueRock Therapeutics, ein Joint Venture zwischen Leaps by Bayer und Versants Ventures, arbeitet mit Hochdruck daran, dieses Verfahren zu perfektionieren. „Diesen Teil des Prozesses haben sie schon voll im Griff“, berichtet Malik. „An der anschließenden Differenzierung arbeiten nun einige der führendsten Wissenschaftler der Welt.“

Noch sind die komplexen physikalischen und chemischen Signale nicht vollständig erforscht, die die Natur nutzt, um Stammzellen zu stimulieren. Durch diese Stimulation differenziert sich die Stammzelle zu einer der 200 Zellarten, aus denen der menschliche Körper besteht. „Wir benötigen für jeden Differenzierungstyp ein anderes Verfahren und andere Werkzeuge“, erklärt Malik. „Das ist mit enormem Aufwand verbunden.“ Und dann müssen die spezialisierten Zellen noch zielgerichtet an den richtigen Ort im Körper gebracht werden, sich dort sicher ansiedeln und ihre Funktion erfüllen. Zum jetzigen Zeitpunkt ist es nur möglich, Blutstammzellen durch Knochenmarktransplantation zu übertragen. Für alle anderen Zelltypen und Gewebearten müssen noch wirksame Transportmethoden entwickelt werden.

„Das ist eine immense Herausforderung“, gibt Malik zu. Die Forscher müssen noch Verfahren entwickeln, iPS-Zellen von höchster Reinheit, Wirksamkeit und Spezifikation für die klinische Verwendung herzustellen. Außerdem ist da noch die Ungewissheit über die Stabilität und Lagerfähigkeit dieser Zellen, sowie die Risiken durch Kontamination und Infektion. Ein weiteres großes Problem sind mögliche Reaktionen des Immunsystems.

Dies ist einer Kernpunkte der Debatten rund um iPS-Zellen: Sollte sich die Forschung auf den autologen Weg konzentrieren, der die jeweils patienteneigenen Zellen nutzt, oder auf den allogenen Weg, der Zellen einer anderen Person verwendet?

„Der Vorteil der Nutzung eigener Körperzellen liegt auf der Hand: Die Wahrscheinlichkeit einer Abstoßreaktion durch das Immunsystem ist deutlich geringer“, meint Malik. „Der Nachteil besteht jedoch darin, dass diese hochspezialisierte Technologie für die meisten Patienten nicht vor Ort zugänglich ist. Es wäre notwendig, Blut des Patienten in ein Zentrallabor zu schicken, wo die Zellen reprogrammiert und differenziert werden. Dann müssen sie zum Patienten zurücktransportiert werden und all das benötigt Zeit – die Zellen haben aber keine unbegrenzte Lebensdauer.“ Eine Möglichkeit wäre allogene iPS-Zellen zentral zu lagern und sie ähnlich einer Blutbank zu verwalten. Das erleichtert die Auslieferung, ermöglicht aber nur eine weniger personalisierte Behandlung. „Es ist quasi eine Einheitsgröße für alle“, sagt er. „Es besteht das Risiko einer Immunreaktion, aber auch die Möglichkeit eines guten Ergebnisses.“

Trotz aller Herausforderungen steht BlueRock kurz vor dem Durchbruch. „Im Moment laufen in Japan zwei klinische Studien“, erklärt Malik. „Und bei BlueRock wird es wohl nur noch kurze Zeit dauern, bis die ersten klinischen Studien zur Behandlung von Parkinson mit iPS-Zellen an den Start gehen können. Sie nutzen somatische Zellen, reprogrammieren sie zu iPS-Zellen und nehmen dann die Differenzierung zu dopaminergen Neuronen vor. Diese können ins Gehirn eines Parkinson-Patienten injiziert werden, um die Produktion von Dopamin zu stimulieren, die der Mensch zur Wiederherstellung seiner motorischen Fähigkeiten benötigt.“ Viele klinische Studien werden über einen Zeitraum von etwa 10 Jahren geführt, also werden wir in etwas mehr als einem Jahrzehnt sehen, wie wirksam die iPS-Zellen-Behandlung für eine ansonsten unheilbare Krankheit ist. „Das ist das Ziel“, sagt Malik. „Ein Medikament zu entwickeln, das gegen einige dieser unheilbaren Krankheiten wirkt.“

Im Augenblick konzentriert sich die Forschung bei BlueRock auf neurodegenerative kardiovaskuläre Erkrankungen, aber Malik betont: „Da jede Zelle unseres Körpers aus Stammzellen gewonnen werden kann, sind die Behandlungsmethoden der Zelltherapie vielfältig.  Wir glauben, dass sie iPS-Zellen-Technologie das Potenzial besitzt, einige der komplexesten Krankheiten auf dem Planeten zu besiegen.“ Er gibt jedoch auch zu, dass dazu noch viele Hürden überwunden und viele Ungewissheiten ausgemerzt werden müssen: „Als Allererstes: Funktioniert es? Und wie lange hält die Wirksamkeit an? Das sind die großen Unbekannten, denen wir nur auf den Grund gehen können, wenn BlueRock diesen Weg konsequent weitergeht.“ Aber für die Millionen von Menschen, die unter unheilbaren Krankheiten leiden, ist es immerhin ein erster Weg und vielleicht auch ein bisschen Hoffnung.

Weitere Informationen finden Sie unter: https://www.nationalgeographic.de/fragen-fuer-ein-besseres-leben.

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